RU
Главная - Приложения - Генная терапия

Генная терапия

Генная терапия

Генотерапия представляет собой медицинское вмешательство, направленное на модификацию или замену дефектных генов в клетках пациента для лечения или профилактики заболеваний, и компания ExCell Bio разработала серию продуктов и услуг для поддержки ваших исследований в этой области.

Получение гена-мишени

При определении целевого гена для терапии, если заболевание вызвано нарушениями конкретного гена, его дикий (нормальный) аналог может использоваться в генной терапии, как, например, применение гена дикого типа ADA для лечения дефицита аденозиндезаминазы.

Получение плазмиды

Крупномасштабное получение кольцевых ДНК-плазмид (обычно в E. coli методом ферментации) используется для таких задач, как упаковка векторов для генной терапии, производство матриц мРНК-вакцин или экспрессия рекомбинантных белков.

Построение вектора

Векторы, отвечающие за доставку экзогенных генов в клетки-мишени, подразделяются на вирусные и невирусные, при этом к используемым в настоящее время вирусным векторам относятся ретровирусы, аденовирусы, аденоассоциированные вирусы (AAV), герпесвирусы и вирусы гепатита.

Трансфекция и экспансия клеток

Гены могут быть доставлены в клетки-мишени вирусными, физическими (электропорация, генная пушка) или химическими методами (липидные наночастицы, фосфат кальция), однако эффективность трансфекции остается неоптимальной из-за вариабельности клеточных линий, размера вектора и чистоты ДНК, при этом культивирование клеток HEK293 играет ключевую роль в производстве терапевтических продуктов благодаря их высокой трансфицируемости и способности к экспрессии рекомбинантных белков и вирусных векторов.

Очистка вирусов и контроль качества

Критический этап нисходящей очистки включает выделение и концентрирование интактных вирусных частиц (аденовирус, лентивирус, AAV) из культуральных супернатантов или лизатов с удалением примесей (белки хозяина, ДНК, пустые капсиды).

О файлах cookie на этом сайте

Мы используем файлы cookie для обеспечения корректной работы нашего веб-сайта, персонализации контента и рекламы, предоставления функций социальных сетей и анализа трафика. Мы также делимся информацией о вашем использовании нашего веб-сайта с партнерами по социальным сетям, рекламе и аналитике. Если вы хотите принять все необязательные файлы cookie, выберите «Принять все». Чтобы узнать больше о нашей политике конфиденциальности и о том, как мы используем файлы cookie, посетите страницу «Политика конфиденциальности».